Les thérapies géniques occupent une place de plus en plus importante dans les essais cliniques en mucoviscidose. Pour aider à mieux comprendre les termes techniques associés à ces approches, les référents de la PNRC ont réalisé un glossaire pédagogique.
Ce document regroupe les définitions des principaux termes utilisés dans le domaine : ADN, ARN, vecteurs, cellules souches, édition du génome, modulateurs de CFTR, etc. Il a été conçu pour être accessible à tous : professionnels, patients, familles et curieux de la recherche.
📎 Le glossaire est disponible en pièce jointe de cette actualité.
📦 Un lot d’exemplaires papier sera également transmis dans les prochaines semaines à l’ensemble des CRCM en France, afin de faciliter sa diffusion auprès des équipes et des patients.
Ce travail a été mené en collaboration avec le pôle recherche de Vaincre la Mucoviscidose et la Filière Muco-CFTR.
👉 Pour toute question, vous pouvez contacter nous à l’adresse : pnrc@vaincrelamuco.org